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《科学》杂志详述:用CRISPR治病尚需时日
发布时间:2021-12-07 00:19
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本文摘要:无论何时经常出现了新技术,总会有很多人为之激动,但实质上,这认同必须一段时间。 在利用CRISPR修缮病人体内的基因之前,研究人员仍有很长的路要回头。 近日,科学家在美国华盛顿挤满,参与一场专心于基因治疗的年度会议。 基因治疗是一个长年正处于绝望中的领域,最近因在小型临床试验中获得的一系列甚有前景的成果而新的夺得敬重。如今,很多人坚信,一种取名为CRISPR的强劲的新基因编辑技术,将重新加入到势头更加牙的基因治疗大军中。 不过,CRISPR知道做好打算了吗?

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无论何时经常出现了新技术,总会有很多人为之激动,但实质上,这认同必须一段时间。  在利用CRISPR修缮病人体内的基因之前,研究人员仍有很长的路要回头。  近日,科学家在美国华盛顿挤满,参与一场专心于基因治疗的年度会议。

基因治疗是一个长年正处于绝望中的领域,最近因在小型临床试验中获得的一系列甚有前景的成果而新的夺得敬重。如今,很多人坚信,一种取名为CRISPR的强劲的新基因编辑技术,将重新加入到势头更加牙的基因治疗大军中。  不过,CRISPR知道做好打算了吗?《科学》杂志日前就这项新技术的前景和风险展开了探究。

  关注度日益减少  传统基因治疗通过一种比较蛮力的基因移往方法发挥作用。一种有害的病毒或者一些其他形式的载体,将某个基因的较好拷贝载运入细胞中。

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该拷贝能填补于是以引起疾病的有缺陷基因。不过,CRISPR可通过剪下怕DNA后用准确的序列更换它,必要修缮有缺陷基因。应以,这应该比加到新的基因起着更佳的起到,因为它回避了外来基因在细胞基因组中的错误地方降落并且打开癌症基因的风险。通过CRISPR修缮的基因将正处于该基因天然启动子的掌控之下,因此细胞产生的蛋白产物会过多或过于较少。

  研究人员公布了一些利用CRISPR化疗患上遗传性肝脏疾病和肌肉萎缩症动物的顺利案例。同时,在此次美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)年会上,经常出现了更好此类临床前报告。环绕CRISPR而起的辩论日益减少。

今年的ASGCT会议有93篇关于CRISPR的概要(共768篇),而去年仅有33篇。更加最重要的是,投资者于是以涌进CRISPR领域。

3家初创公司Editas医药公司、Intellia化疗公司和CRISPR化疗公司早已更有了数亿美元投资。  不过,在被安全性、有效地用作修缮人类基因前,CRISPR仍有很长的路要回头。这对于诸如肌肉萎缩症和囊胞性纤维症等大多数疾病来说特别是在如此。

这些疾病必须在死掉的人体内矫正基因,因为如果细胞首先被去除、修缮然后再放回来,很少有细胞能存活下来。在体内化疗细胞的市场需求意味著,基因编辑和基因移往一样,在载运细胞上面对着很多完全相同的挑战。比如,研究人员必需设计出有有效地的方法,使正在工作的CRISPR转入人体特定的组织。  CRISPR还不会带给安全性风险。

大多数常常提到的问题是,被CRISPR用来插入特定方位DNA的Cas9酶也不会在意料之外的地方展开剪切,从而有可能造成癌症。  离临床更进一步  有了这些规劝,人们还必须CRISPR吗?  在基因疗法已获批用作一种少见代谢障碍的欧洲,监管者于是以打算批准后第二种基因疗法,用作一种被称作重症综合性免疫缺陷(SCID)的免疫系统疾病。

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在美国,一家公司今年未来将会取得批准后,发售针对一种取名为莱伯先天性黑朦(LCA)的儿童盲眼症的基因移往疗法。  在ASCGT会议上,同蓝鸟生物公司合作的研究人员展出了一项后期试验的临时数据。

结果表明,基因加到可制止一种毁灭性儿童神经系统疾病肾上腺脑白质营养不良症的好转。最后结果将为取得监管机构的批准后奠下基础。蓝鸟公司还报告了利用基因移往化疗两种血液疾病镰状细胞疾病和-地中海贫血症的试验,从而使这些疗法离临床更进一步。


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